Gen tedavisi kistik fibrozise nasıl yardımcı olabilir?
Gen tedavisi kistik fibrozise nasıl yardımcı olabilir?

Video: Gen tedavisi kistik fibrozise nasıl yardımcı olabilir?

Video: Gen tedavisi kistik fibrozise nasıl yardımcı olabilir?
Video: Su içmeden önce!!!! - YouTube 2024, Eylül
Anonim

Gen tedavisi doğru kopyalarının transferini içerir. kistik fibroz hava yollarındaki epitel hücrelerine transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) DNA. CFTR'nin klonlanması gen 1989'da CFTR'nin prensip kanıtı çalışmalarına yol açtı gen in vitro ve hayvan modellerinde transfer.

Bu şekilde gen tedavisi ile kistik fibroz tedavi edilebilir mi?

Kistik fibroz bir genetik Hastanın akciğerlerinde mukus birikmesine neden olan hastalık. Ayrıca, hastalığın tedavisi hala yoktur. Şimdi, bir dizi endüstri işbirliği abilir getirmeye yardım et gen tedavisi İngiltere tarafından geliştirilen Kistik Fibrozis Gen Tedavisi Konsorsiyum klinik testlere girdi.

Ayrıca, bilim adamları kistik fibrozu nasıl tedavi ediyor? Bilim insanları tedavi etmenin yeni bir yolunu keşfettiler kistik fibroz (CF) hastaların akciğer hücrelerine hatalı proteinlerin yerine yapay proteinler verilmesini içerir. kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) proteini.

Daha sonra soru şu ki, kistik fibroz için gen tedavisi ne kadar başarılı?

Mutasyon, akciğerlerin ve sindirim sisteminin yapışkan mukusla tıkanmasına neden olur. Amacı kistik fibroz için gen tedavisi hatalı CFTR'yi değiştirmek gen çalışan biriyle. Plasebo ile karşılaştırıldığında, nebulizatörle verilen yaklaşım, akciğer fonksiyonunda (%3,7) orta düzeyde ancak anlamlı bir iyileşme gösterdi.

Kistik fibroz neden gen tedavisi için iyi bir adaydır?

Kistik fibroz tek gen olarak görülen bozukluk gen tedavisi için iyi bir aday çünkü etkilenen gen biliniyorsa, hedef doku olan akciğere ulaşılabilir ve %50'den az gen transfer klinik fayda sağlayabilir.

Önerilen: