Crispr kistik fibrozu tedavi edebilir mi?
Crispr kistik fibrozu tedavi edebilir mi?

Video: Crispr kistik fibrozu tedavi edebilir mi?

Video: Crispr kistik fibrozu tedavi edebilir mi?
Video: Burun Fizyolojisi Fazıl Apaydın - YouTube 2024, Haziran
Anonim

CRISPR / Cas9 için deneysel bir yaklaşımdır. kistik fibroz tedavisi (CF). Terapi, bir hastanın genetiğini düzenleyerek ve mutasyonları kendileri düzelterek hastalığa neden olan genetik mutasyonları ele almak için tasarlanmış yeni bir protein-RNA kompleksine sahiptir.

Bu şekilde, cas9 ve Crispr, kistik fibrozlu insanlar için ne yapabilir?

CRISPR teknoloji gelecek vaat eden bir araçtır. gen düzenleme Bu, araştırmacılara DNA dizilerini kolayca değiştirme ve gen işlevini değiştirme fırsatı verir. Böylece, CRISPR - Cas9 yaklaşımı, CFTR mutasyonunu onarmak için geçerli bir aracı temsil edebilir ve doku ve hayvan modellerinde umut verici sonuçlar elde edilmiştir. CF hastalık.

Ek olarak, kistik fibroz için gen tedavisi ne kadar başarılı? Mutasyon, akciğerlerin ve sindirim sisteminin yapışkan mukusla tıkanmasına neden olur. Amacı kistik fibroz için gen tedavisi hatalı CFTR'yi değiştirmek gen çalışan biriyle. Plasebo ile karşılaştırıldığında, nebulizatörle verilen yaklaşım, akciğer fonksiyonunda (%3,7) orta düzeyde ancak anlamlı bir iyileşme gösterdi.

Ayrıca, genetik mühendisliği kistik fibrozu tedavi edebilir mi?

Kistik fibroz bir genetik Hastanın akciğerlerinde mukus birikmesine neden olan hastalık. Ayrıca, hala yok tedavi hastalık için. Şimdi, bir dizi endüstri işbirliği abilir getirmeye yardım et gen İngiltere tarafından geliştirilen terapi Kistik Fibrozis Geni Terapi Konsorsiyumu klinik testlere girdi.

Kistik fibroz için gelecekteki bazı tedaviler nelerdir?

Sonuçlar: Üç yeni ajan, ivacaftor, VX-809 ve ataluren, CFTR üretimindeki temel kusurları hedefler. Ivacaftor yakın zamanda FDA tarafından onaylanmıştır, diğer 2 ajan ise halen klinik deneylerdedir. olan hastalar CF kişiselleştirilmiş fayda sağlayacak ilaç spesifik genotiplerine göre.

Önerilen: